AI技术在药物研发中的应用可以大大加速药物的研发过程，提高研发效率和成功率，为人类健康事业的发展提供重要的支持。近年来，全球AI药物研发火热，AI技术在药物研发领域已经广泛应用于靶点发现、化合物设计、临床试验设计等方面，不过目前尚未有一款AI药物问世。
 
近日有消息传来，全球头款AI药物研发进入关键晚期试验阶段。总部位于香港和纽约的Insilico Medicine正在利用AI开发一种针对无法治愈的肺部疾病(特发性肺纤维化)的实验性药物。这种治疗目前正在美国和中国进行中期试验，预计将于2025年初出现初步结果。
 
特发性肺纤维化(IPF)是一种无法治愈的肺部疾病，它会导致肺部永久性的损伤和功能下降。IPF的病因尚不清楚，可能与遗传、环境因素、病毒感染等有关。IPF的症状包括持续的干咳、呼吸困难、疲劳、体重减轻等。在疾病的早期阶段，这些症状可能较轻，但随着病情的发展，症状会逐渐加重。
 
针对IPF的治疗，目前主要是通过药物治疗来减缓病情的发展，但无法治愈。一些新型治疗方法，如细胞治疗和基因治疗等，正在研究中，但目前仍处于实验阶段。对于IPF患者来说，目前亟待新型药物的出现。
 
据悉，Insilico运用AI确定了一种抗击无法治愈的肺部疾病(特发性肺纤维化)的新方法，并开发出了一种新的分子来进行治疗，该方法是全球头一个完全基于AI的临床前候选药物，因此备受业内关注。
 
Insilico也获得了包括华平投资有限公司和礼来亚洲基金在内的支持者筹集的超过4亿美元。该公司称，从找到一个新的靶标到设计一种药物，使其准备好进行人体测试的步骤大约只花了18个月，预算约为270万美元。这大约是没有算法时可能花费的时间的三分之一，成本的十分之一。
 
不过，AI在药物开发中也有一些失败案例。比如，人工智能设计的头一批分子大多以失败告终，有些药物在进入临床试验阶段后被暂停研发，因药物疗效和安全性无法得到保证。因此，尽管人工智能技术在药物研发中已经得到了广泛应用，但AI药物开发也存在重重挑战，具有较大的不确定性。
 
目前，业内也担心Insilico在将其药物推向市场的过程中或存在挑战，英国的Exscientia Plc的合作伙伴住友制药公司在2022年表示，它放弃了由AI设计的一种用于强迫症的候选药物，因为它在试验的初始阶段没有达到预期标准。此外，该公司在4月表示，BenevolentAI的特应性皮炎候选药物在中期试验中未能减少炎症。
 
而就药品的副作用问题，Insilico创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示，Insilico的候选药物迄今未观察到与免疫系统相关的副作用，公司将继续监测临床试验中的长期安全性和有效性。
 
除了该候选药物以外，Insilico产品线中拥有30多个项目，这些药物均是使用其人工智能平台开发。